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Comment accéder à la trientine en Chine si la D-pénicillamine me rend malade ?

La trientine n'est pas enregistrée en Chine mais peut parfois être importée à titre personnel ou par des voies d'usage compassionnel — voici ce qui est pratiquement possible et ce qu'il faut demander à votre médecin.

Écrit par l'équipe Living with Wilson · Dernière révision 2026-04-26

Si la D-pénicillamine cause des effets secondaires intolérables et que vous vivez en Chine, vous faites face à un vrai et frustrant écart entre ce qui est disponible dans d’autres pays et ce qui est approuvé là où vous êtes. La trientine (trientine dihydrochlorure ou trientine tétrahydrochlorure) est l’alternative préférée pour les patients qui ne peuvent pas tolérer la D-pénicillamine — elle est bien établie en Amérique du Nord et en Europe — mais en 2025, elle n’a pas été enregistrée par la National Medical Products Administration (NMPA) de Chine.1 Cette page explique quelles sont vos options réalistes, ce que la recherche dit sur la raison pour laquelle le changement est important, et comment aborder la question avec votre médecin.

Pourquoi la trientine est importante si la D-pénicillamine pose problème

La D-pénicillamine est un chélateur de cuivre utilisé pour la maladie de Wilson depuis les années 1960. Elle fonctionne, mais son profil d’effets secondaires est significatif : aggravation neurologique précoce, réactions auto-immunes, atteinte rénale, modifications de la numération sanguine, et problèmes cutanés surviennent chez une proportion significative de patients.2 L’aggravation neurologique après le début de la D-pénicillamine est particulièrement angoissante — elle affecte environ 10 à 50 % des patients atteints de maladie de Wilson neurologique qui commencent le médicament, et chez un sous-groupe, l’aggravation n’est pas complètement réversible.3

La trientine est aussi un chélateur de cuivre mais avec une structure moléculaire différente et un profil de tolérance substantiellement meilleur. De multiples études montrent que les patients qui ne pouvaient pas tolérer la D-pénicillamine s’en sortent bien sous trientine, avec une mobilisation efficace du cuivre et moins d’effets secondaires systémiques.4 Elle est maintenant la première recommandation dans le guide de pratique AASLD 2022 et les recommandations EASL 2012 pour les patients intolérants à la D-pénicillamine, et est de plus en plus citée comme option dès le début du traitement.5

Le zinc est une autre alternative — il bloque l’absorption du cuivre plutôt que de le chélater — et est à la fois disponible et abordable en Chine. Il est discuté plus loin.

Ce qui est disponible en Chine en ce moment

Option Disponibilité en Chine Notes
D-Pénicillamine Enregistrée et largement disponible Première ligne dans la plupart des centres chinois
Acétate de zinc / gluconate de zinc Disponible, certaines marques enregistrées Approprié pour l’entretien ou la maladie légère ; effet de réduction du cuivre plus faible que les chélateurs
Trientine dihydrochlorure (Syprine, Cuprior) Non enregistrée par la NMPA Importation légale possible sous certaines conditions
Tétrathiomolybdate Phase de recherche à l’échelle mondiale ; non approuvé nulle part Option non disponible actuellement

La voie d’importation personnelle

La réglementation douanière chinoise permet aux individus d’importer des médicaments sur ordonnance à titre personnel sous certaines conditions. En pratique, cela signifie :

  1. Une ordonnance valide d’un médecin chinois agréé — votre spécialiste dans un hôpital tel que l’Hôpital Tiantan de Pékin (qui dispose de l’un des plus grands programmes de maladie de Wilson du pays) ou le centre de l’Université médicale d’Anhui doit être disposé à prescrire la trientine ou à soutenir une demande d’utilisation.

  2. Documents douaniers — vous ou un membre de votre famille ramenant le médicament de l’étranger (généralement de Hong Kong, des États-Unis ou d’Europe) doit transporter l’ordonnance et idéalement une lettre de l’hôpital traitant. Les quantités sont généralement limitées à une provision personnelle de trois à six mois.

  3. Aucune garantie — les agents des douanes ont un pouvoir discrétionnaire, et il n’existe pas de voie légale formelle spécifiquement pour la trientine. Certains patients réussissent ; d’autres se font confisquer leur stock.

Une étude de 2021 examinant la persistance du traitement chez des patients chinois atteints de la maladie de Wilson a constaté que la disponibilité des médicaments, le coût et le fardeau des effets secondaires étaient les principales raisons pour lesquelles les patients abandonnaient la thérapie — soulignant qu’il s’agit d’un problème systémique, pas d’une défaillance individuelle.6

La voie d’usage compassionnel

La NMPA de Chine dispose d’un programme d’usage compassionnel (同情用药) pour les patients atteints de maladies graves qui ont épuisé les traitements approuvés. La voie formelle nécessite :

  • La confirmation que les traitements approuvés ont échoué ou sont contre-indiqués
  • Une demande au niveau hospitalier (pas une demande de patient individuel)
  • Le fabricant ou distributeur du médicament acceptant de participer à un approvisionnement pour patient nommé

En pratique, la trientine ne fait actuellement partie d’aucun programme d’usage compassionnel nommé en Chine [non vérifié en 2025]. Cependant, votre spécialiste dans un grand hôpital universitaire est la bonne personne pour explorer si une demande au niveau hospitalier est faisable. Les centres médicaux académiques ont parfois des connexions avec des importateurs pharmaceutiques et des réseaux de recherche internationaux qui peuvent faciliter l’accès pour des patients individuels.

Le zinc comme alternative ponctuelle ou à long terme

Si l’importation de trientine s’avère impossible à court terme, la supplémentation en zinc (comme l’acétate de zinc ou le sulfate de zinc) est une option cliniquement significative pour les patients qui ne peuvent pas tolérer la D-pénicillamine. Le zinc agit en bloquant l’absorption intestinale du cuivre — il est moins puissant pour éliminer rapidement le cuivre que la trientine, mais il est efficace pour l’entretien et pour les patients avec une accumulation de cuivre plus légère.7

Les avantages pratiques en Chine : les préparations de zinc sont largement disponibles, peu coûteuses, et ne nécessitent aucun processus d’importation. L’inconvénient est que le zinc seul peut être insuffisant pour les patients avec une surcharge en cuivre significative ou une maladie hépatique active, où une élimination plus rapide du cuivre est nécessaire. Votre médecin peut vous conseiller si le zinc seul, ou le zinc pendant la recherche d’accès à la trientine, est approprié à votre situation.

Voir aperçu des médicaments pour une comparaison générale des options de traitement de la maladie de Wilson, et ce qu’il faut dire à votre médecin pour encadrer cette conversation avec votre médecin.

Ce qu’il faut dire à votre spécialiste

Quand vous voyez votre médecin, envisagez de demander directement :

  • « Je ne peux pas tolérer la D-pénicillamine. L’hôpital a-t-il déjà organisé un accès compassionnel ou pour patient nommé à la trientine ? »
  • « Le zinc est-il une option à court terme pendant que nous explorons des alternatives ? »
  • « Existe-t-il un moyen de m’orienter vers un programme de recherche ou un essai clinique qui pourrait impliquer la trientine ? »
  • « Pouvez-vous rédiger une lettre soutenant une tentative d’importation personnelle ? »

Un spécialiste dans un grand centre spécialisé en maladie de Wilson — en particulier l’un avec des connexions internationales — est le plus susceptible de connaître ce qui est faisable dans l’environnement réglementaire actuel. Si vous n’êtes pas encore dans un tel centre, une orientation vaut la peine d’être poursuivie.

Perspectives

Il y a un développement mondial actif de formulations de trientine, et l’enregistrement dans les marchés asiatiques est exploré commercialement. Il est possible — bien que non garanti — qu’un enregistrement par la NMPA survienne dans les prochaines années à mesure que le cadre réglementaire des maladies rares en Chine continue d’évoluer. Les patients et les familles qui plaident via les organisations de patients de maladies rares peuvent jouer un rôle dans l’accélération de ce processus.

Ces informations sont à des fins éducatives uniquement et ne constituent pas un avis légal ou médical. Les règles d’importation de médicaments et les politiques d’usage compassionnel changent ; veuillez vérifier la situation actuelle avec votre médecin et, si nécessaire, un conseiller juridique familier avec la réglementation pharmaceutique chinoise.

Références

  1. Alkhouri, Naim, Regino P. Gonzalez-Peralta, and Valentina Medici. “Wilson Disease: A Summary of the Updated AASLD Practice Guidance.” Hepatology Communications 7, no. 5 (2023): e0150. https://doi.org/10.1097/HC9.0000000000000150. ↩

  2. Kalita, Jayantee, Vijay Kumar, Satish Chandra, Bishwanath Kumar, and Usha Kant Misra. “Worsening of Wilson Disease following Penicillamine Therapy.” European Neurology 71, no. 3–4 (2014): 126–131. https://doi.org/10.1159/000355276. ↩

  3. Litwin, Tomasz, Anna Członkowska, and Lukasz Smolinski. “Early Neurological Worsening in Wilson Disease: The Need for an Evidence-Based Definition.” Journal of Hepatology 79, no. 6 (2023): e241–e242. https://doi.org/10.1016/j.jhep.2023.06.009. ↩

  4. Weiss, Karl Heinz. “Prospective Study to Assess Long-Term Outcomes of Treatment with Trientine in Wilson Disease Patients Withdrawn from Therapy with D-Penicillamine.” Journal of Hepatology (2016). https://doi.org/10.1016/s0168-8278(16)00368-8. ↩

  5. Schilsky, Michael L., Eve A. Roberts, Jeff M. Bronstein, et al. “A Multidisciplinary Approach to the Diagnosis and Management of Wilson Disease: 2022 Practice Guidance on Wilson Disease from the American Association for the Study of Liver Diseases.” Hepatology 82, no. 3 (2025): E41–E90. https://doi.org/10.1002/hep.32801. ↩

  6. Zhou, Zhi-Hua, Yun-Fan Wu, Yan Yan, et al. “Persistence with Medical Treatment for Wilson Disease in China Based on a Single Center’s Survey Research.” Brain and Behavior 11, no. 6 (2021): e02168. https://doi.org/10.1002/brb3.2168. ↩

  7. European Association for the Study of the Liver. “EASL Clinical Practice Guidelines: Wilson’s Disease.” Journal of Hepatology 56, no. 3 (2012): 671–685. https://doi.org/10.1016/j.jhep.2011.11.007. ↩

  8. Ranjan, A., J. Kalita, V. Kumar, and U.K. Misra. “MRI and Oxidative Stress Markers in Neurological Worsening of Wilson Disease following Penicillamine.” NeuroToxicology 49 (2015): 45–49. https://doi.org/10.1016/j.neuro.2015.05.004. ↩

Ceci est de l'information destinée aux patients, pas un conseil médical. Consultez toujours votre propre équipe soignante pour les décisions concernant votre santé.