Come ottenere la trientina in Cina se non tollero la penicillamina?

Ultima revisione: 22 giugno 2026.

Se la penicillamina le sta causando effetti collaterali intollerabili e vive in Cina, questa pagina contiene una buona notizia che le informazioni più vecchie trascurano. L’affermazione spesso ripetuta secondo cui «la trientina non è registrata in Cina, quindi non si può fare nulla» non è più vera. La trientina è ora approvata in Cina, il Paese dispone di propri chelanti del rame che le linee guida estere raramente menzionano, ed esistono vie legali per ottenere trientina importata dove non è ancora disponibile localmente. Questa pagina illustra le sue opzioni realistiche e come affrontare il discorso con il suo medico.

Il punto chiave: in Cina non è limitato alla penicillamina

Due fatti hanno cambiato il quadro:

Primo, la trientina è ora registrata in Cina. Nel corso del 2024 prodotti orali a base di trientina hanno ottenuto l’autorizzazione all’immissione in commercio dell’Amministrazione nazionale dei prodotti medici (NMPA) per il trattamento della malattia di Wilson nei pazienti di età pari o superiore a cinque anni che non tollerano la penicillamina.¹ Ciò significa che i pazienti in Cina possono ora, in linea di principio, ottenere la trientina attraverso i normali canali ospedalieri — un cambiamento reale rispetto a pochi anni fa.

Secondo, la Cina ha propri chelanti del rame, usati da decenni e inseriti nelle linee guida nazionali, che le fonti internazionali (in inglese) raramente trattano.²

Perché cambiare terapia è importante se la penicillamina dà problemi

La penicillamina è un chelante del rame usato per la malattia di Wilson dagli anni ‘60. Funziona, ma il suo profilo di effetti collaterali è rilevante: peggioramento neurologico precoce, reazioni autoimmuni, danno renale, alterazioni dell’emocromo e problemi cutanei si verificano in una quota significativa di pazienti.³ Il peggioramento neurologico dopo l’inizio della terapia è particolarmente penoso — interessa circa il 10–50% dei pazienti con malattia di Wilson neurologica che iniziano il farmaco, e in una parte di essi il peggioramento non è del tutto reversibile.⁴

Anche la trientina è un chelante del rame, ma con una struttura molecolare diversa e una tollerabilità nettamente migliore. Diversi studi mostrano che i pazienti che non tolleravano la penicillamina vanno bene passando alla trientina, con efficace mobilizzazione del rame e minori effetti collaterali sistemici.⁵ È la raccomandazione di prima linea nelle Linee guida AASLD 2022 e nelle linee guida EASL 2012 per i pazienti intolleranti alla penicillamina.⁶

I chelanti del rame propri della Cina

Queste opzioni fanno parte della pratica cinese consueta e figurano nelle linee guida cinesi sulla malattia di Wilson, ma è facile non notarle se si leggono solo fonti in inglese.²

Acido dimercaptosuccinico (DMSA, 二巯丁二酸) — orale. Il DMSA è un chelante di metalli pesanti ad ampio spettro sviluppato in Cina. Si assume per via orale ed è comodo da usare. Il suo potere di rimozione del rame è un po’ più delicato di quello della penicillamina, ma ha un vantaggio distintivo: è liposolubile e può attraversare la barriera ematoencefalica, il che lo rende particolarmente utile nei pazienti con sintomi neurologici o psichiatrici. Ha una lunga storia di efficacia e sicurezza in Cina ed è uno dei farmaci di riferimento.²

Sodio dimercaptopropansolfonato (DMPS, 二巯丙磺酸钠) — iniettabile. Il DMPS è un potente chelante iniettabile, normalmente usato durante il ricovero. La sua capacità di escrezione del rame è elevata — il rame urinario aumenta nettamente dopo il trattamento e la maggior parte dei pazienti migliora. Essendo iniettabile e potente, è in genere riservato alle forme più gravi o alle fasi che richiedono una rapida rimozione del rame, sotto sorveglianza medica ospedaliera.²

Zinco (锌剂) — mantenimento. Lo zinco non rimuove il rame; impedisce all’intestino di assorbirlo. Ha effetti collaterali lievi ed è ampiamente usato per il mantenimento a lungo termine, nei pazienti presintomatici e in gravidanza. Un percorso frequente è usare prima un chelante per rimuovere il rame in eccesso e poi lo zinco per il mantenimento.⁶

Cosa è disponibile in Cina oggi

Opzione	Disponibilità in Cina	Note
D-Penicillamina	Registrata e ampiamente disponibile	Prima linea nella maggior parte dei centri cinesi
DMSA (二巯丁二酸), orale	Registrato; di sviluppo nazionale	Attraversa la barriera ematoencefalica; utile per sintomi neurologici
DMPS (二巯丙磺酸钠), iniettabile	Uso ospedaliero	Forte escrezione del rame; per malattia grave o rimozione rapida
Zinco (acetato / gluconato)	Disponibile; alcune marche registrate	Mantenimento o malattia più lieve; minore effetto deplettivo rispetto ai chelanti
Trientina, orale	Ora registrata dalla NMPA (2024) per pazienti intolleranti alla penicillamina ≥ 5 anni	Chieda al suo ospedale se può dispensarla; le versioni importate sono accessibili anche tramite le vie sotto

Come ottenere la trientina in Cina

L’accesso è più semplice di quanto suggeriscano le informazioni più datate. Esistono tre vie pratiche.

1. Trientina registrata, con normale prescrizione

Le compresse di trientina tetracloridrato sono registrate presso la NMPA dal 2023, e una capsula nazionale di trientina cloridrato dal 2024, entrambe per pazienti con malattia di Wilson intolleranti alla penicillamina dai cinque anni in su.¹ Nella pratica quotidiana è semplice: uno specialista documenta il suo caso, le spiega come assumerla e redige una prescrizione, che lei poi ritira in farmacia. Non richiede alcuna zona speciale di importazione. Gli specialisti dei grandi centri — compresi quelli di Pechino, Shanghai, Canton e Hangzhou — ormai la prescrivono di routine, e i centri che curano la malattia di Wilson hanno già pazienti che la usano. La malattia di Wilson è nel Primo Elenco delle Malattie Rare della Cina dal 2018, e si prevede che l’accesso continui a migliorare.¹

2. Trientina dicloridrato generica, a costo inferiore

Un’opzione più economica è la trientina dicloridrato generica, di solito la versione prodotta in India. Le due forme saline sono farmacologicamente equivalenti: il tetracloridrato è semplicemente una forma più stabile alla conservazione della stessa molecola, e non è stata osservata alcuna differenza di sicurezza o efficacia tra loro. I pazienti ottengono comunemente il generico tramite farmacie online autorizzate come JD Health (京东大药房): si ottiene una prescrizione da un medico, la si carica per la verifica del farmacista della piattaforma e poi si acquista. Questa via è spesso più economica e raggiunge più persone — ma, come per qualsiasi chelante, la decisione di iniziarla va presa insieme a uno specialista.

3. Se un determinato prodotto importato non è ancora disponibile localmente

Se un prodotto importato di cui ha bisogno non è ancora disponibile dove vive, la Cina dispone di due canali legali che consentono a ospedali designati di usare farmaci esteri non ancora registrati a livello nazionale:

• La Zona pilota di turismo medico internazionale di Boao Lecheng (Hainan). Gli ospedali designati idonei possono usare legalmente farmaci importati non ancora pienamente registrati nella terraferma; dopo la valutazione di un medico, i pazienti possono portare con sé una ragionevole quantità per uso personale.⁷

• Il canale “accesso ai farmaci di Hong Kong e Macao” della Greater Bay Area (港澳药械通). Gli ospedali designati approvati possono usare farmaci importati di urgenza clinica già utilizzati negli ospedali pubblici di Hong Kong e Macao.⁸

Entrambi passano attraverso un ospedale designato, su richiesta di un medico, con approvazione provinciale. Poiché la trientina nazionale è ora registrata, la maggior parte dei pazienti non ha più bisogno di questa via, ma resta disponibile.

Lo zinco come ponte o alternativa a lungo termine

Se ottenere la trientina richiede tempo, l’integrazione di zinco (come acetato o solfato di zinco) è un’opzione clinicamente significativa per i pazienti che non tollerano la penicillamina. Lo zinco agisce bloccando l’assorbimento intestinale del rame — è meno potente di un chelante nel rimuovere rapidamente il rame, ma è efficace per il mantenimento e per accumuli più lievi.⁶ In Cina le preparazioni di zinco sono ampiamente disponibili, economiche e non richiedono alcuna procedura di importazione. Il limite è che lo zinco da solo può essere insufficiente nei pazienti con notevole sovraccarico di rame o malattia epatica attiva, dove serve una rimozione più rapida. Il suo medico può indicarle se è opportuno lo zinco da solo o lo zinco mentre si organizza la trientina.

Vedere medications-overview per un confronto generale dei trattamenti della malattia di Wilson e what-to-tell-doctor per impostare questa conversazione con il medico.

Cosa dire al suo specialista

Durante la visita, valuti di chiedere direttamente:

• «Non tollero la penicillamina. Questo ospedale può dispensare la trientina ora registrata in Cina?»
• «In caso contrario, possiamo usare DMSA o DMPS — ed è preferibile il DMSA dati i miei sintomi neurologici?»
• «Lo zinco è un’opzione a breve termine mentre organizziamo un chelante?»
• «Se qui la trientina non è disponibile, possiamo valutare la zona di Boao Lecheng o il canale di accesso ai farmaci della Greater Bay Area?»

Uno specialista di un grande centro per la malattia di Wilson è chi meglio sa cosa è fattibile nell’attuale contesto normativo. Se non è già presso un centro simile, vale la pena richiedere un invio.

Queste informazioni hanno solo scopo educativo e non costituiscono consulenza legale o medica. Lo stato di registrazione dei farmaci e le politiche di importazione cambiano; verifichi la situazione attuale con il suo medico.

References