曲恩汀在国外是一线药物，但在中国没有注册——如果青霉胺让我生病了，我怎么才能在中国获得曲恩汀？

Question

Accepted Answer

曲恩汀未在中国国家药品监督管理局注册，但在某些情况下可以通过个人进口或同情用药渠道获得；如果两者都无法实现，锌剂可以作为过渡选择，但需要专科医生评估。

这是一个真实而令人沮丧的困境：你所在国家的指南可能建议青霉胺，但在其他地方被认为是首选的曲恩汀在国内根本无法获得。以下是中国患者实际上可以做的事情。

中国的现状

截至2024年，曲恩汀（三亚乙基四胺，trientine）尚未获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，在国内药房无法合法购买。

中国海关总署允许患者进口个人使用的处方药，但有数量和文件要求。一般来说：

这条路径并不简单，需要你的主治医生愿意配合开具文件。如果你在大城市的三甲医院有肝病科或神经内科的专科医生，这是最好的起点——他们更可能熟悉这类申请流程。

中国于2017年建立了同情用药（compassionate use）制度，允许患有严重或危及生命疾病的患者在药物获批前使用未注册药物。申请流程要求：

威尔逊病严重病例（尤其是青霉胺禁忌或不耐受的患者）理论上符合这一途径的条件，但实际操作中审批时间和地区差异较大。你的专科医生需要主导这一申请。

锌剂可以作为过渡选择，但这不是可以自行决定的事情。以下是专科医生需要评估的内容：

如果你因青霉胺的副作用而无法继续治疗，在等待曲恩汀获取方案落实期间，你的专科医生可能考虑： - 以更低剂量重新尝试青霉胺，非常缓慢递增 - 暂时转为锌剂并密切监测24小时尿铜 - 加快同情用药申请

带着以下具体问题去就诊会更有效率：

关于神经系统患者和青霉胺副作用的更多内容，请参阅开始使用青霉胺后震颤加重了。关于锌剂单药治疗的更多背景，请参阅药物概述。

本文仅供患者教育目的，不构成医疗或法律建议。药物进口的合规要求可能随时变化，请在采取行动前咨询你的医生和相关监管部门。

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Litwin, Tomasz, Petr Dusek, and Anna Członkowska. “Neurological Wilson Disease.” In Wilson Disease, edited by Michael L. Schilsky. Amsterdam: Elsevier, 2019. https://doi.org/10.1016/b978-0-12-811077-5.00013-x. ↩
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