如何在中国获得曲恩汀——如果我不能耐受青霉胺？

最近更新：2026 年 6 月 22 日。

如果青霉胺给你带来了难以忍受的副作用，而你正生活在中国，这篇文章有一个旧资料常常遗漏的好消息。那句被反复转述的话——“曲恩汀在中国没有注册，所以你没办法了”——已经不成立了。曲恩汀现在已经在中国获批，中国还有自己用了几十年、却很少被国外指南提到的排铜药，而且在本地暂时没有库存时，也有合法渠道获得进口的曲恩汀。下面把你现实中的选择，以及该怎么和医生沟通，讲清楚。

核心结论：在中国，你不是只有青霉胺一条路

有两个事实改变了局面：

第一，曲恩汀现在已经在中国注册上市。 四盐酸曲恩汀薄膜衣片（Orphalan）于 2023 年 1 月获国家药品监督管理局（NMPA）批准，国产盐酸曲恩汀胶囊于 2024 年获批——均用于 5 岁及以上、不能耐受青霉胺的肝豆状核变性（威尔逊病）患者。¹ 在大城市，这意味着专科医生可以记录你的病情、开具处方，你拿着处方就能在药房买到——这和几年前的处境相比，是实实在在的改变。

第二，中国有自己的排铜药，用了几十年、写进了国家诊疗指南，但国外（英文）资料很少提及。³

青霉胺出问题时，为什么换药很重要

青霉胺是一种从 1960 年代就用于威尔逊病的排铜药。它有效，但副作用不轻：相当一部分患者会出现早期神经症状加重、自身免疫反应、肾损害、血象改变和皮肤问题。⁴ 其中”用药后神经症状加重”尤其让人难受——在开始用药的神经型威尔逊病患者里，大约 10%–50% 会出现，且其中一部分人的恶化无法完全恢复。⁵

曲恩汀也是排铜药，但分子结构不同，耐受性明显更好。多项研究显示，不能耐受青霉胺的患者换成曲恩汀后表现良好，既能有效动员铜、全身副作用又更少。⁶ 在 AASLD 2022 指南和 EASL 2012 指南里，它都是青霉胺不耐受者的一线推荐。⁷

中国自己的排铜药

下面这些是中国标准诊疗的一部分、写在中国威尔逊病指南里，但如果你只看英文资料，很容易错过。³

二巯丁二酸（DMSA，口服）。 DMSA 是中国研制的广谱重金属螯合剂，口服，使用方便。它的排铜力量比青霉胺温和一些，但有一个独特优点：脂溶性、能穿过血脑屏障，因此对有神经或精神症状的患者尤其有用。它在中国有长期的疗效和安全性记录，是当地核心用药之一。³

二巯丙磺酸钠（DMPS，针剂）。 DMPS 是强力的注射用螯合剂，通常在住院期间使用。它的排铜能力很强——用药后尿铜明显升高，多数患者症状改善。因为是针剂、力量大，一般用于较重的病情、或需要快速排铜的阶段，在住院的医疗监护下使用。³

锌剂（维持治疗）。 锌不排铜，而是挡住肠道吸收铜。它副作用轻，广泛用于长期维持、症状前患者和孕期。常见的路径是：先用螯合剂把多余的铜排掉，再用锌做长期维持。⁷

现在在中国能用到什么

选择	在中国的可及性	说明
D-青霉胺	已注册、广泛可得	多数中国中心的一线用药
二巯丁二酸 DMSA（口服）	已注册、国产研制	可过血脑屏障；对神经症状有用
二巯丙磺酸钠 DMPS（针剂）	住院使用	排铜力强；用于重症或需快速排铜
锌剂（醋酸锌／葡萄糖酸锌）	可得，部分品种已注册	维持或较轻病情；排铜作用弱于螯合剂
曲恩汀（口服）	现已 NMPA 注册（四盐酸薄膜衣片 2023 年起、国产盐酸胶囊 2024 年起），用于不耐受青霉胺、5 岁及以上患者	专科医生可开处方、到药房自取；更便宜的二盐酸仿制药也可经持牌网络药房凭处方购买

在中国如何获得曲恩汀

获取途径其实比旧资料说的要简单得多。有三条现实的路。

1. 已注册的曲恩汀，按普通处方即可

四盐酸曲恩汀片自 2023 年起、国产盐酸曲恩汀胶囊自 2024 年起，已在中国注册，均用于不能耐受青霉胺、5 岁及以上的威尔逊病患者。¹ 在日常实践中这很简单：专科医生记录你的病情、讲清楚怎么吃、开出处方，你拿着处方到药房买即可，不需要走任何特殊的进口特区。北京、上海、广州、杭州等地大中心的专科医生现在已经在常规开具，收治威尔逊病的中心也已经有患者在用。威尔逊病自 2018 年起被纳入《第一批罕见病目录》，可及性还会继续改善。¹

2. 二盐酸曲恩汀仿制药，价格更低

更便宜的选择是二盐酸曲恩汀仿制药，常见的是印度产的版本。两种盐型在药理上是等效的：四盐酸只是同一分子更耐储存的形式，目前未观察到二者在安全性或有效性上的差异。² 患者通常通过持牌网络药房（如京东大药房）获取这种仿制药：先取得临床医生的处方，上传由平台药师审核，然后下单购买。这条路往往更便宜、能惠及更多人——但和任何螯合剂一样，是否开始使用，应当和专科医生一起决定。

3. 如果某种进口制剂在本地仍然没有库存

如果你需要的某种进口制剂在所在地暂时买不到，中国还有两条合法通道，允许指定医院使用尚未在全国注册的境外药品：

• 海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区。 符合条件的指定医院可以合法使用尚未在内地全面注册的进口药；经医生评估后，患者可带合理用量自用离区。⁸

• 粤港澳大湾区”港澳药械通”。 经批准的指定医院可以使用已在港澳公立医院采购使用的临床急需进口药。⁹

这两条都需要通过指定医院、由医生提出申请、经省级审批。由于国产曲恩汀现已注册，多数患者已不再需要走这条路，但它依然可用。

锌剂作为过渡或长期替代

如果获得曲恩汀需要时间，对不能耐受青霉胺的患者来说，补锌（醋酸锌或硫酸锌）是一个有临床意义的选择。锌通过阻断肠道吸收铜起作用——它快速排铜的能力不如螯合剂，但对维持治疗和较轻的铜蓄积是有效的。⁷ 在中国，锌制剂广泛可得、价格便宜、不需要任何进口手续。它的局限是：对铜负荷重或有活动性肝病、需要更快排铜的患者，单用锌可能不够。该单用锌、还是一边用锌一边安排曲恩汀，由你的医生根据你的情况判断。

关于威尔逊病各类治疗的总体比较，见 medications-overview；关于如何和医生沟通这件事，见 what-to-tell-doctor。

见医生时可以怎么问

见医生时，可以直接问：

• “我不能耐受青霉胺。你能不能开现在已经在中国注册的曲恩汀，让我到药房自取？”
• “二盐酸曲恩汀仿制药对我是不是一个合理的更便宜选择？能不能开一张我可以在持牌网络药房使用的处方？”
• “如果不行，能不能换成 DMSA 或 DMPS——考虑到我有神经症状，DMSA 是不是更合适？”
• “在安排螯合剂期间，锌剂适不适合作为短期选择？”
• “如果这里某种进口制剂没有库存，我们能不能走博鳌乐城或粤港澳大湾区的药械通道？”

大型威尔逊病中心的专科医生，最了解当前监管环境下什么是可行的。如果你还不在这样的中心，转诊是值得争取的。

本文仅供科普，不构成法律或医疗建议。药品注册状态和进口政策会变化，请向你的医生核实当前的实际情况。

参考文献